Мальчику из Новошахтинска требуется лечение стоимостью более 220 миллионов рублей

Жители Новошахтинска и других городов России сейчас собирают средства на помощь Косте Лысенко с диагнозом мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Об этом «КВУ» рассказала мама мальчика Яна Лысенко.

Болезнь начала проявляться в 2022 году, когда Косте было 7,5 лет. МДД – это тяжелое генетическое заболевание, приводящее к необратимому разрушению мышечных тканей.

Симптомы проявились в бытовых мелочах: ребенку стало трудно носить школьный рюкзак, подниматься по лестнице. Родители обратились к врачам, и диагноз был подтвержден.

Появление терапии 

В 2023 году в продаже появился препарат Элевидис — первая одобренная генная терапия для лечения МДД. Лекарство работает по принципу доставки в организм гена, который заставляет мышцы самостоятельно производить белок (аналог важного мышечного белка дистрофина), что останавливает их разрушение.

Российский фонд «Круг добра» включил новый препарат в перечень закупаемых лекарств. Однако на момент принятия решения действовали строгие возрастные рамки: терапия была разрешена только для детей от 4 до 6 лет включительно. Косте на тот момент было 9,5 лет — он не подходил под критерии.

Возрастной барьер

Родители рассчитывали на расширение возрастных ограничений. Их надежды оправдались: допустимый возраст пациента повысили до 9 лет и 1 месяца. Однако к этому времени Косте уже исполнилось 10,5 лет. Ребенок повторно не прошел по возрастному цензу.

В инструкции к препарату, по словам родителей, указано, что такой возраст является допустимым для применения. Однако ограничения связаны с отсутствием клинических испытаний для детей более старшего возраста.

Поиск решения

Поскольку в России получить терапию через государственные каналы оказалось невозможно из-за формальных ограничений, семья начала изучать альтернативные варианты. Выяснилось, что клиники Объединенных Арабских Эмиратов проводят процедуру введения Элевидис для пациентов из других стран.

Медицинские показатели Кости позволяют провести терапию: необходимые анализы были сданы непосредственно в госпитале ОАЭ, противопоказаний не выявлено.

Финансовый вопрос

Основная проблема — стоимость лечения. Элевидис является самым дорогим лекарством в мире. Стоимость его в ОАЭ превышает 2,9 миллиона долларов США, что эквивалентно примерно 222 миллионам рублей по текущему курсу.

На данный момент усилиями неравнодушных людей собрано 9,2 миллиона рублей. Этого недостаточно для оплаты контракта с клиникой.

Текущая ситуация

Сейчас Косте 11 лет. Его семья продолжает искать возможности для сбора средств. Время является критическим фактором: при МДД каждый месяц без терапии означает необратимую потерю мышц. Препарат не может обратить болезнь вспять, но способен существенно затормозить её развитие.

Помочь Косте можно с помощью благотворительных фондов:

https://www.pomogidetiam.ru/help_1.php

https://www.ccfdm.ru/helping/